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    【byb.cn 】（來源：生命時報）近日，全球首個漸凍癥精準治療藥物托夫生注射液在國內開出首張處方——43歲的李女士在北京大學第三醫院神經內科接受了該藥的腰穿鞘內注射治療。

　　董長喜

　　《生命時報》 2025-06-24 第1906期 第19版

　　“漸凍癥”，是肌萎縮側索硬化癥（ALS）的俗稱，在我國的患病率約為十萬分之三。它是一種運動神經元病，通常會導致患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡，引起全身與自主運動相關的肌肉無力和萎縮，患者往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡。目前針對該病的治療藥物只有利魯唑和依達拉奉，患者選擇有限。據了解，并非所有ALS患者都適合注射這種新藥。研究證實，超氧化物歧化酶1（SOD1）是ALS的致病基因之一，也是中國ALS人群中最常見的致病基因。托夫生注射液正是針對這一基因突變的對因治療藥物，可減少毒性蛋白蓄積，從源頭減輕運動神經元損傷，延緩疾病進展。此前的3期臨床研究證實，該藥具有延緩疾病進展的作用，且安全性較好。