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    【byb.cn 】（來源：光明日報）本報南寧4月10日電（記者周仕興、王瑾雯）廣西醫科大學第一附屬醫院地中海貧血防治研究團隊聯合上海科技大學、復旦大學及正序生物，成功完成全球首個堿基編輯藥物治療輸血依賴型β-地中海貧血的臨床應用。相關成果日前發表在《自然》雜志。

　　該研究由廣西醫科大學第一附屬醫院血液內科教授賴永榕、劉容容牽頭主持，相關成果為重型β-地中海貧血患者帶來了一次性根治的全新方案。

　　“β-地中海貧血是一種高發于我國南方部分地區的嚴重遺傳性血液病。”賴永榕介紹，“對于輸血依賴型患者而言，以往只能依靠終身定期輸血維持生命，不僅面臨血源緊張、體內鐵過載損傷臟器等問題，唯一的根治手段——異基因造血干細胞移植，也因配型難度大、易出現排異反應，讓多數患者錯失治療機會。”

　　此次研究團隊的突破，核心是用上了更安全精準的堿基編輯技術，只需直接改寫基因上的錯誤堿基，就能精準修復致病基因，激活人體自身可正常工作的胎兒血紅蛋白，代償缺陷的血紅蛋白，安全性和精準度大幅提升。

　　在臨床試驗中，5名輸血依賴型β-地中海貧血患者接受了相關治療。臨床數據顯示，所有患者治療后造血功能快速恢復，最快14天就實現造血細胞植入，全部在1個月內成功擺脫終身輸血，血紅蛋白水平穩步升至正常范圍并長期穩定。

　　截至目前，首例患者脫離輸血已超28個月，隨訪期間未出現與治療相關的嚴重不良反應，精準檢測也未發現基因編輯脫靶現象。